基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,从而达到治疗的目的。按操作方法可分为四类:基因修正,基因置换,基因增补和堪因失活其中,基因修正是指将目的基因导入缺陷的细胞或其他细胞,目的基因的表达产物可修饰和改变缺陷细胞的功能

admin2018-04-01  31

问题 基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,从而达到治疗的目的。按操作方法可分为四类:基因修正,基因置换,基因增补和堪因失活其中,基因修正是指将目的基因导入缺陷的细胞或其他细胞,目的基因的表达产物可修饰和改变缺陷细胞的功能。基因失活是应用技术封闭某些基因的表达,以达到抑制或阻止某些有害基因的表达。根据上述定义,下列选项属于基因修正的是:

选项 A、保留正常基因序列,调整致病基因中突变的异常碱基,使致病基因恢复正常功能
B、通过同源重组技术,用正常基因原位替换致病基因,使DNA完全恢复正常状态
C、把正常基因导人体细胞,通过基因非定点整合使其表达,以补偿缺陷基因的功能
D、将特定的反义核酸和核酶导入细胞,在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达

答案C

解析 基因修正的定义要点:①将目的基因导入缺陷细胞;②修饰和改变缺陷细胞的功能。A项不符合①,B项直接替换不符合②,c项符合定义,D项阻断基因异常表达不符合②。故本题选c。
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