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腺苷脱氨酶(ADA)缺乏症患者骨髓或淋巴细胞不能产生具有免疫活力的淋巴细胞，这是一种常染色体隐性免疫缺陷病。可以持久治愈的治疗选择是

admin2019-11-21  60
问题 腺苷脱氨酶(ADA)缺乏症患者骨髓或淋巴细胞不能产生具有免疫活力的淋巴细胞，这是一种常染色体隐性免疫缺陷病。可以持久治愈的治疗选择是
选项 A、生殖种系基因治疗置换一个ADA基因拷贝
B、生殖种系基因治疗置换两个ADA基因拷贝
C、体细胞基因疗法置换循环淋巴细胞一个ADA拷贝
D、体细胞基因疗法置换循环淋巴细胞两个ADA拷贝
E、体细胞基因疗法置换骨髓或淋巴细胞一个ADA拷贝
答案E
解析 由于伦理和实际技术上原因，生殖种系疗法涉及原始生殖细胞，在人类尚未开展。体细胞治疗仅涉及个体受影响的组织，并且如果骨髓干细胞缺陷基因被正常基因置换效果将很好，因ADA是隐性遗传病，骨髓或淋巴细胞只要得到一个拷贝就会生效。C、D两项因置换的是成熟淋巴细胞，疗效不持久。
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