脊髓性肌萎缩症是一种罕见的致死性遗传病，大多数患儿活不到20个月。近日，有研究人员使用一种新的基因疗法，研发了一种生物技术药物Spinraza，通过在患者脊髓周边注射给药，Spinraza使73名受试患者中的近一半患者不同程度地恢复了运动机能。研究人员据此

admin2019-04-10 35

问题脊髓性肌萎缩症是一种罕见的致死性遗传病，大多数患儿活不到20个月。近日，有研究人员使用一种新的基因疗法，研发了一种生物技术药物Spinraza，通过在患者脊髓周边注射给药，Spinraza使73名受试患者中的近一半患者不同程度地恢复了运动机能。研究人员据此得出结论：这种新的基因疗法将为脊髓性肌萎缩症的治疗带来突破性进展。以下哪项如果为真，最能支持上述论证?

选项 A、美国药监局已经批准了这一新药的上市
B、对照组的所有患者都没有恢复运动机能
C、该项研究的具体程序设计较为科学合理
D、这种基因疗法也可用于其他疾病的治疗

答案B

解析题干的结论是新的基因疗法将为脊髓性肌萎缩症的治疗带来突破性进展。论据是使用新的基因疗法研发的药物使近一半受试患者不同程度地恢复了运动机能。B项说明了对照组患者的情况，通过对比可知新的基因疗法确实有疗效，可以支持题干论证。A、D两项是无关项，C项程序设计合理不能说明治疗一定有效果，均无法支持。故本题选B。

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