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  3. 基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗的目的。按操作方法可分为四类：基因修正，基因置换，基因增补和基因失活。其中，基因修正是指将目的基因导入缺陷的细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可修饰和改变缺陷细胞的功

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗的目的。按操作方法可分为四类：基因修正，基因置换，基因增补和基因失活。其中，基因修正是指将目的基因导入缺陷的细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可修饰和改变缺陷细胞的功

admin2019-12-20  25
问题 基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗的目的。按操作方法可分为四类：基因修正，基因置换，基因增补和基因失活。其中，基因修正是指将目的基因导入缺陷的细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可修饰和改变缺陷细胞的功能。基因失活是应用技术封闭某些基因的表达，以达到抑制或阻止某些有害基因的表达。
根据上述定义，下列选项属于基因修正的是：
选项 A、保留正常基因序列，调整致病基因中突变的异常碱基，使致病基因恢复正常功能
B、通过同源重组技术，用正常基因原位替换致病基因，使DNA完全恢复正常状态
C、把正常基因导入体细胞，通过基因非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能
D、将特定的反义核酸和核酶导入细胞，在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达
答案C
解析 基因修正的定义要点：①将目的基因导入缺陷细胞；②修饰和改变缺陷细胞的功能。A项不符合①，B项直接替换不符合②，C项符合定义，D项阻断基因异常表达不符合②。故本题选C。
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